臨床真實世界數據應用試點在海南樂城取得初步成果

2020-05-28 08:33   來源: 海南日報

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國際先進藥械產品亮相博鰲樂城“永不落幕”國際創新藥械展。海南日報記者 袁宇 攝

????原題:臨床真實世界數據應用試點在海南樂城取得初步成果

????跨國藥械進入中國的另一種“算法”

????一款先進藥械進入中國的時間,5個月還是5年?對于一家國際藥械企業意味著什么?對于急需這款產品的廣大人民群眾來說又意味著什么?在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區(以下簡稱樂城先行區),國家正在給人民一個清晰的答案。

????今年3月26日,在完成真實世界臨床數據采集、分析、審評等工作后,跨國藥企艾爾建公司的青光眼引流管產品通過國家藥監局審批在國內上市,總歷時不到5個月。而在過去,國際先進藥械產品至少需要3年到5年的“長跑”才能進入國內市場。

????“使用艾爾建青光眼引流管的手術,是目前國際上公認的最微創的手術?!焙D喜棁H眼視光眼科中心副主任劉密密說,這對于患者來說手術創傷最小、成功率最高。

????艾爾建的青光眼引流管產品正是海南樂城先行區在全國唯一試點臨床真實世界數據應用研究后的第一款國際藥械。2019年9月,國家四部委聯合發文支持樂城先行區發展,并明確提出“開展真實世界臨床數據應用研究”。2020年4月10日,“博鰲樂城真實世界數據研究創新中心”在樂城先行區揭牌。

????開展臨床真實世界數據應用研究,是中國醫藥領域改革開放與科學研究的重大創舉。通過探索將臨床真實世界數據用于藥品醫療器械產品注冊和監管決策實踐,海南為國家藥品醫療器械審評審批制度改革、提速全球創新產品在我國臨床使用的可及性提供新途徑、新方式。

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????向世界貢獻海南經驗,每一步都是創新

????“獲批上市速度之快,令人震驚?!苯?,在接受海南日報記者采訪時,參與了青光眼引流管臨床真實世界數據采集的劉密密連連用“震驚”表達自己的情緒,他說,“醫院、藥企包括專家團隊,所有人都沒料到成果來得這么快?!?/p>

????劉密密的驚嘆并不奇怪。此前在全國范圍內,將臨床真實世界數據用于醫療器械產品注冊實踐,并無先例。

????省藥監局醫療器械注冊與監管處處長吳華兵告訴海南日報記者,即使是在真實世界研究中處于領先的美國,也僅僅只有基于真實世界證據拓展藥物適用人群的先例。

????創新就意味著挑戰。沒有先例可循,沒有可供借鑒的研究和注冊案例,標志著海南真實世界研究全過程每一步都是創新。要產生高質量真實世界證據,既需要完整、準確和可用的數據,還需要通過科學合理的研究設計和數據分析過程,最終回答決策層面需要解決的問題。

????“首先是產品的選擇?!睒烦窍刃袇^管理局局長顧剛告訴海南日報記者,基于安全性考慮,首批臨床真實世界數據應用研究產品以醫療器械為主,“為了盡快探索試點經驗,選擇了國內臨床急需,且有一定海外臨床試驗和使用數據積累的醫療器械產品?!?/p>

????2019年10月,樂城先行區開始首批臨床真實世界數據應用研究產品的遴選,只有8個企業共10個產品申報?!安粌H我們是‘摸著石頭過河’,很多企業也是第一次‘吃螃蟹’?!鳖檮傉f,很多企業準備并不充分,有的企業來的是代理商。多次溝通、協調,最終包括青光眼引流管產品在內的3個產品成功成為第一批臨床真實世界數據應用研究產品。

????2019年11月,青光眼引流管正式啟動真實世界研究,通過臨床采集真實世界數據?!霸摦a品已在國外上市,需要采集數據以評估人種差異性?!眲⒚苊苷f,該產品是用于微創房水內引流術的器械,國內尚無同類產品。

  臨床真實世界數據采集需要標準。海南省委、省政府高位推動,真實世界研究得到國家部委大力支持。國家藥監局與海南省政府聯合成立工作領導小組,共同組織、協調、推動,還選派優秀人才赴海南掛職,助力試點工作推進。國家藥監局醫療器械注冊司、藥品注冊司、醫療器械審評中心、藥品審評中心等審評審批部門也都指派專人全程對接、耐心指導。很快,真實世界研究所需要的標準及指導原則便初步建立起來。

  為了進一步支持真實世界研究,省藥監局也大膽創新,一方面專門組建臨床真實世界數據應用試點辦公室,抽調最精干力量集中推動工作,同時主動服務企業,邀請國內真實世界研究領先的主要團隊為企業擔任智囊;另一方面又將樂城先行區內允許使用臨床急需進口醫療器械的醫療機構數量擴大至共5家醫療機構,增加有效病例數。

  “政府部門給予了我們最真誠的幫助?!卑瑺柦ㄖ袊鴧^相關負責人說,藥監部門通過產品研討會、專題會議等形式給予指導,尤其是新冠肺炎疫情防控期間,國家藥監局相關部門采用電話會議等方式開展工作,以保證審評審批進度,“很多時候,藥監部門的人還幫著我們出主意、想辦法。真實世界研究就像直通車,企業直接對接上了部門,工作順利推進?!?/p>

  2020年3月26日,國家藥監局經審查,批準了青光眼引流管的注冊申請,海南醫療器械臨床真實世界研究順利取得首個成果。這也標志著海南為中國在真實世界數據研究與應用這一世界級課題當中貢獻了海南智慧、海南經驗。

????觀展者在博鰲樂城“永不落幕”國際創新藥械展現場體驗新技術。海南日報記者 袁宇 攝

  B

  世界先進藥械進入中國市場,海南通道是捷徑

  “艾爾建青光眼引流管產品目前正尋找在國內市場的代理商,很快就將在國內上市銷售?!眲⒚苊芨嬖V海南日報記者。

  3年至5年的時間縮短成5個月。差別為什么這么大?“實際上,這就像一道數學題的多種解法?!眲⒚苊苷f,回答問題的方式不一樣,因而流程也有較大差別,“傳統臨床研究按部就班,要做大量基礎性工作。而我國真實世界研究則承認國外藥械基礎性數據,能省下很多基礎性工作?!?/p>

  吳華兵對海南日報記者說,真實世界研究相比傳統臨床研究有不同特點,“傳統臨床研究就像利用人工池塘養魚,不僅挑魚,也挑池塘。這種模擬環境存在諸多不足。而真實世界研究通過真實臨床環境采集數據,比模擬環境更全面有效,尤其是在罕見病領域?!?/p>

  “業內公認,真實世界研究能夠非??焖俚赝苿赢a品注冊上市?!睆娚哿≈袊鴧^總經理王利平表示,該公司旗下的Catalys飛秒激光產品去年11月底在樂城先行區啟動真實世界研究,已收集超過70%的數據,“順利的話,今年內能夠完成并上市??傆脮r約1年,傳統臨床研究進程至少需3年至5年?!?/p>

  事實上,青光眼引流管通過使用在樂城先行區收集的真實世界數據,不到5個月便在中國注冊上市的消息,已在國際藥械市場上引起巨大“震動”。

  “政策紅利正持續釋放,樂城先行區已是跨國藥企進入中國的最佳落點?!苯衲?月10日,國際知名醫療科技公司波士頓科學與樂城先行區合作,啟動了一次性十二指腸鏡EXALT Model D真實世界數據研究,以期加速這一創新性無菌器械的落地應用。該公司全球副總裁張珺表示,他們非??春脴烦窍刃袇^的未來和海南自貿港的前景,公司將在先行區引進更多世界領先的微創介入產品,借助先行區的政策優勢,推動相關產品在中國市場上市。

  省藥品和醫療器械審評服務中心林尤海副主任介紹,第二批臨床真實世界數據應用試點共有30家企業47個產品報名參與,比第一批增長292%,覆蓋美國、日本、瑞士、德國、法國、意大利等多個國家地區,其中大多數是知名國際藥企的產品。

  顯而易見,支撐跨國醫療公司對我國醫療領域真實世界數據研究投入極大熱忱的是中國背后的巨大市場。

  省藥監局局長賈寧說,樂城先行區臨床真實世界數據應用試點能夠極大地縮短全球創新藥物進入中國市場的時間,降低全球創新藥物進入中國市場的成本,使國際企業將全球最好的藥物和器械引進中國市場的積極性更高,“這也將進一步鞏固樂城先行區作為全球創新藥械進入中國的門戶地位?!?/p>

  C

  中國藥械追趕世界水平,海南勇當“試驗田”

  海南醫療器械臨床真實世界研究取得首個成果,也是國家藥監局監管科學的重要實踐與創新。

  海南日報記者了解到,我國于2019年4月底啟動實施中國藥品監管科學行動計劃,并將真實世界數據用于醫療器械臨床評價的方法學研究列入首批項目;同年6月,國家藥監局與海南省政府聯合啟動了海南臨床真實世界數據應用試點工作,探索將臨床真實世界數據用于醫療器械產品注冊;同年9月,國家四部委聯合發文支持博鰲樂城先行區發展,并明確提出“開展真實世界臨床數據應用研究”。

  省藥監局副局長朱寧告訴海南日報記者,目前世界范圍內都在開展真實世界研究,我國在真實世界研究中率先取得實際應用成果,不僅為國家醫療器械審評審批制度改革提供了新方案,也為中國藥械追趕國際先進水平提供了全新路徑。

  在樂城先行區,博鰲研究型醫院項目現場正加班加點施工。這個項目自3月30日開工后晝夜不停施工,建成后將作為國家真實世界臨床數據研究中心,進一步推動海南臨床真實世界數據應用試點建設,同時通過臨床與科研并舉,加大科研投入,推動海南甚至國家臨床診療水平持續提高。

  “通過引進的先進產品,研究國外先進技術及標準,最終建立一套適用于國內的標準和體系,進一步激發國內醫藥領域創新活力?!眳侨A兵說。而在真實世界研究的開展過程中,國內科研院所、醫療機構以及專家團隊將與國外先進技術團隊合作,也將進一步提升國內藥品醫療器械研發水平。

  據不完全統計,目前國內每年至少有60萬患者選擇出國治病,花費至少上千萬美元,還有很多患者受限于國內醫療技術水平無法得到有效治療。這些患者的用藥用械需求,未來有望通過海南臨床真實世界數據應用試點的推進得到滿足。

  今年3月31日,省藥監局出臺《關于優化服務助推自貿區(港)醫藥產業高質量發展若干措施》,其中明確提出要積極推動臨床真實世界數據應用試點。目前,海南向國家藥監局上報的兩批真實世界研究試點產品都以醫療器械為主,下一步也將遴選國際先進藥品參與試點。

  “我們希望通過用好樂城先行區的特殊政策,發揮好‘試驗田’作用,為國家深化改革開放作出更大貢獻,滿足人民群眾對美好生活的向往?!辟Z寧說,人民的獲得感、幸福感、安全感都離不開健康,通過大力推動真實世界研究,加快引進更多國際先進藥品與醫療器械,并通過助力國家醫療器械審評審批制度改革,讓更多人能夠用得上國際先進水準的藥品及醫療器械,推動人民健康水平提升,“只有管得住才能放得開,省藥監局將在確保監管到位的基礎上開展工作,未來隨著試點范圍擴大,將有更高規范、更高標準以及更細致的要求?!保ㄓ浾?袁宇 李關平)

  名詞解釋

  真實世界研究

  真實世界研究,是指針對預設的臨床問題,在真實世界環境下收集與研究對象健康有關的數據(即真實世界數據,Real World Data,RWD)或基于這些數據衍生的匯總數據,通過分析,獲得醫療產品的使用情況及潛在獲益或風險的臨床證據(即真實世界證據,Real World Evidence,RWE)的研究過程。

  真實世界數據,是與患者使用藥物以及健康狀況有關的、來源于各種日常醫療過程所收集的數據,包括了電子病歷、醫保索賠、患者報告結果、患者和疾病登記、前瞻性觀察研究、生物標志物研究、可穿戴設備和傳感器、移動健康數據等。

  真實世界證據,則指通過真實世界數據開展真實世界研究,通過整理、分析所得到的回答相應臨床問題的臨床證據。

[責任編輯: 張瑜 ]
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